自闭症谱系障碍（ASD）是一系列以社交功能障碍和刻板行为为特征的神经发育疾病。ASD的病因在很大程度上仍未探明，它的临床表现多种多样，而且严重程度也各不相同。目前，尚无经监管机构批准的药物可有效治疗ASD的核心症状。儿童期和青春期是ASD治疗取得重大成果的关键阶段，因此有必要开发专门针对这两个时期的药物。根据药物的作用靶点和机制，研究发现非典型精神药物、抗炎和抗氧化药物、激素药物、离子通道药物和胃肠道药物能显著改善儿童和青少年的ASD核心症状。此外，比较分析同类药物的疗效和安全性可以确定更好的替代药物，并促进药物的开发。虽然这些药物的有效性和安全性仍需要进一步评估，但它们在临床治疗ASD核心症状方面具有巨大的广泛应用潜力。